根据本周《自然》发表的一篇论文Treatment of autosomal dominant hearing loss by in vivo delivery of genome editing agents，CRISPR–Cas9基因组编辑技术被用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。这项研究凸显了CRISPR–Cas9用于治疗某些显性遗传性听觉损失疾病的潜力。
小鼠体内的基因编辑可以阻止遗传性的听觉损失。
Fyodor Urnov
将近一半的耳聋由遗传因素造成，但是可以治疗遗传性听觉损失的方法却有限。哈佛大学及博德研究所的David Liu（该作者也入选了今年《自然》十大人物）及同事设计了一个脂质包裹的Cas9-向导RNA复合体，能够有特异性的针对人类耳聋小鼠模型的致聋遗传突变。
他们表明该系统可以破坏致聋突变基因，即使突变基因和健康基因只有一个碱基对的差别。不仅如此，将上述复合体注射进新生小鼠的耳蜗，可以显著减少进行性听觉损失。作者观察发现，相较于未接受注射的耳朵或注射了靶向某不相关基因的复合体的耳朵，在注射了上述复合体的耳朵中，毛细胞存活率更高，听脑干反应阈值更低。此外，接受注射的小鼠的听觉反射反应强于未接受注射的小鼠。
RNP递送的Cas9-sgRNA-脂质复合物实现毛细胞中的基因组编辑。
Gao et al.
作者总结表示，该基因组编辑策略或有助于在未来研发无DNA、无病毒的一次性疗法，用于治疗特定遗传性听觉损失疾病。ⓝ
Nature|doi:10.1038/nature25164
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An ode to gene edits that prevent deafness
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Treatment of autosomal dominant hearing loss by in vivo delivery of genome editing agents
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